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Thérapie génique pour la drépanocytose Casgevy Lyfgenia, problèmes de coûts d’assurance


L’approbation de deux thérapies géniques pour traiter la drépanocytose apporte de l’espoir aux patients atteints de cette maladie débilitante, qui touche de manière disproportionnée les Noirs et les personnes de couleur.

Le défi pour les responsables de la santé est désormais de trouver un moyen de garantir un accès équitable à des traitements coûteux.

La douleur intense causée par une maladie génétique du sang rend la vie imprévisible pour des patients comme Michael Goodwin. La drépanocytose l’a contraint à quitter son emploi et l’a parfois éloigné de sa famille.

“Parfois, je suis à l’hôpital 20 jours par mois”, a déclaré Goodwin, 36 ans. “En vieillissant, je suis de plus en plus hospitalisé, ce qui me rend triste parce que j’ai un fils maintenant, Et je suis marié.

Il hésite néanmoins à essayer de nouvelles thérapies géniques ponctuelles, car elles nécessitent des mois de préparation médicale intensive, y compris la chimiothérapie, pour préparer les cellules souches de la moelle osseuse d’un patient à l’extraction et à l’édition génétique.

Goodwin s’inquiète également des coûts. Produits pharmaceutiques Vertex« La thérapie génique Casgevy coûte 2,2 millions de dollars ; créature oiseau bleuLe traitement de Lyfgenia coûte 3,1 millions de dollars.

“J’ai une assurance, mais… j’ai déjà des factures médicales”, a-t-il déclaré.

Ces thérapies sont considérées comme une avancée très attendue dans le traitement de la maladie. Ils ont été approuvés en décembre. Mais les obstacles à un accès équitable aux traitements et le manque d’infrastructures pour gérer les traitements émergents soulèvent la question du nombre de personnes qui en bénéficieront.

L’échantillon de sang du patient s’est révélé positif à la drépanocytose.

Kisawi Saetto | Actions | Getty Images

Le Dr Julie Kanter, directrice de la Adult Sickle Clinic à l’Université d’Alabama à Birmingham, n’est pas surprise par l’hésitation de Goodwin concernant le traitement.

“Je suppose que même si nous ouvrions aujourd’hui la porte à cette thérapie à tout le monde, au plus seulement 10 pour cent des personnes atteintes de drépanocytose voudraient cette thérapie”, a déclaré Kanter, qui est également président de la National Drépanocytose Alliance. Centre cellulaire. “Même dans ce cas, nous ne pouvons pas faire ça pour le moment.”

Les Centers for Disease Control and Prevention estiment que plus de 100 000 Américains sont atteints de drépanocytose et que 50 à 60 % d’entre eux sont couverts par Medicaid, le programme d’assurance fédéral et étatique.

Kanter a déclaré qu’il faudra du temps pour augmenter les capacités et mettre en place des installations à travers le pays pour traiter les patients à grande échelle.

“Nous espérons vraiment que l’Alliance nationale des centres de drépanocytose nous permettra de renforcer nos centres et de mieux soigner les personnes atteintes de cette maladie, ce que nous n’avions pas pu faire auparavant car le coût était un problème”, a-t-elle déclaré.

Les coûts élevés entraînent de nouveaux modèles de paiement

Alors que les responsables étatiques et fédéraux cherchent comment augmenter la capacité de traitement, ils se demandent comment mettre de nouveaux traitements coûteux à la disposition de milliers de patients couverts par le programme de filet de sécurité Medicaid.

“Cela nous donne l’opportunité de nous adresser aux personnes souffrant de problèmes de santé qui ne bénéficient pas encore de traitements très satisfaisants”, a déclaré Kate. “Mais je pense que la considération immédiate est que le coût est très élevé. Et le budget de l’État ne peut tout simplement pas gérer cela par lui-même. » McEvoy, directeur exécutif de la National Association of Medicaid Members.

Analyse de l’Université de Washington L’étude a révélé que pour 2 millions de dollars ou moins, une thérapie génique unique offrirait une valeur acceptable, compensant les coûts médicaux et de qualité de vie à vie pour les patients atteints de drépanocytose aiguë. De nombreuses personnes atteintes de cette maladie nécessitent de multiples hospitalisations et transfusions sanguines, ce qui peut les empêcher de travailler.

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Mais les chercheurs ont conclu qu’un prix plus bas, plus proche d’un million de dollars, contribuerait à garantir davantage d’opportunités.

L’administration Biden lancera des négociations avec Vertex et Bluebird Bio dans les semaines à venir pour obtenir des réductions sur les programmes nationaux Medicaid, où les paiements sont liés à l’état de santé du patient.Il fait partie des Centers for Medicare et Medicaid Services Modèle d’accès à la thérapie cellulaire et génique, qui vise à rendre plus accessibles de nouveaux traitements coûteux. L’approbation du traitement contre la drépanocytose a incité le gouvernement à lancer un nouveau programme de démonstration de paiement un an plus tôt, à partir de janvier 2025.

“La FDA a probablement environ 100 thérapies en développement qui sont à des stades avancés d’application… il s’agit donc d’une priorité en temps réel pour développer des stratégies qui amélioreront la capacité de Medicaid à couvrir les traitements”, a déclaré McEvoy.

Les discussions directes avec les fabricants de médicaments contre la drépanocytose interviennent à un moment où les grandes sociétés pharmaceutiques aiment Merck, Eli Lilly et compagnie d’autres sont Poursuivre l’administration Biden en justice Concernant la loi sur la réduction de l’inflation, les négociations sur les prix de l’assurance maladie ont débuté en février.Ces négociations pourraient aboutir à des offres nettement inférieures Le premier lot de 10 médicaments a été sélectionné pour négociation.

Mais lors de la conférence téléphonique sur les résultats trimestriels de Vertex ce mois-ci, les dirigeants ont exprimé leur confiance dans les progrès des négociations dans cette affaire. Ils ont déclaré que les discussions avec les agences Medicaid de l’État contribueraient à garantir une large couverture des services pour la communauté drépanocytaire et à remédier aux inégalités de longue date en matière de soins.

“Nous n’allons pas attendre la fin de la démonstration pour permettre aux patients couverts par Medicaid d’accéder aux soins”, a déclaré Steve Arbuckle, vice-président exécutif et directeur de l’exploitation de Vertex, aux analystes. “Si vous regardez le profil de Casgevy”,

Les employeurs en prennent note

Dan Mendelson, PDG de Morgan Health, spécialisée dans les programmes de bien-être au travail, a déclaré que les régimes de santé des employeurs privés se demandent également comment financer un nombre croissant de nouveaux traitements à des prix à sept chiffres.

“De nombreux employeurs examinent les thérapies cellulaires et géniques, en voient les coûts et les éliminent de leurs avantages. Ils savent que ces thérapies sont précieuses”, a déclaré Mendelson. Mais pour les petites entreprises, “un cas peut coûter plus cher que le coût d’assurer une population entière pendant un an, et l’employeur ne sait même pas si l’employé va rester”.

Morgan Health explore de nouveaux modèles de paiement avec partage des risques pour aider les petites et moyennes entreprises à couvrir les coûts croissants des traitements spécialisés sur le marché.

Goodwin est couvert par l’assurance maladie de l’employeur de sa femme. Il n’a pas exploré le type de couverture que son plan offrirait pour les nouveaux traitements contre la drépanocytose, car il n’est toujours pas sûr qu’ils lui conviennent.

“S’ils pouvaient me garantir les résultats, que je ne serais pas atteint de drépanocytose… je le ferais en un clin d’œil”, a-t-il déclaré.

Outre les discussions sur le paiement, Vertex et Bluebird Bio prennent des mesures pour sensibiliser les communautés de médecins et de patients aux avantages de leurs nouveaux traitements.

Vertex s’attend à ce que son premier patient commercial commence le traitement dans les semaines à venir. Bluebird a déclaré qu’elle s’attend à ce que le premier patient commence à utiliser Lyfgenia au premier trimestre.



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